Uma condição genética rara que causa doença inflamatória intestinal pode ser tratada com sucesso por transplante de medula óssea, de acordo com uma investigação da Universidade de Manchester e da Fundação NHS da Universidade de Manchester.
A doença, chamada deficiência de G6PC3, afeta cerca de uma em um milhão de pessoas e causa inflamação do intestino, bem como infecções pulmonares.
Os pacientes que participaram no estudo foram tratados no Royal Manchester Children’s Hospital, um dos principais centros mundiais de transplante de medula óssea pediátrica. A equipa examinou a resposta ao transplante de medula óssea em quatro crianças com a doença associada à deficiência de G6PC3.
Nos casos seleccionados a doença inflamatória intestinal não respondeu a outras terapias imunológicas, incluindo esteróides e produtos biológicos.
Após o tratamento, os sintomas da doença regrediram em todos os pacientes. Três dos pacientes estão agora com três a quatro anos após o transplante e ainda estão em remissão. “É raro dizer que uma cura foi encontrada para qualquer doença, mas acho que, neste caso, é perfeitamente correto dizer isso” referiu Peter Arkwright, investigador que liderou o estudo.
