Uma única intervenção genética poderá, no futuro, permitir controlar o colesterol elevado e reduzir o risco de doenças cardiovasculares durante décadas, dispensando a toma diária de medicamentos. No entanto, investigadores da Universidade de Michigan, nos Estados Unidos, alertam que a alteração permanente da actividade dos genes pode provocar efeitos secundários difíceis de prever, tornando indispensável avaliar a segurança destas terapias a longo prazo.
Num artigo publicado na revista científica JAMA Internal Medicine, os cardiologistas Eric D. Smith e Venkatesh L. Murthy analisam as oportunidades e os riscos da utilização de terapias genéticas no tratamento de doenças comuns, como o colesterol elevado, as doenças cardíacas, a obesidade e a diabetes. Ao contrário dos medicamentos convencionais, que podem ser ajustados ou interrompidos em caso de efeitos adversos, estas intervenções actuam directamente no material genético e podem produzir alterações duradouras após uma única administração.
Os investigadores explicam que algumas terapias utilizam vírus modificados para transportar instruções genéticas até às células. Contudo, o sistema imunitário pode reconhecer esses veículos e desenvolver uma resposta contra eles, dificultando ou mesmo impedindo a repetição do tratamento. Além disso, uma intervenção concebida para produzir efeitos permanentes pode tornar-se problemática caso altere excessivamente determinados processos biológicos ou provoque complicações que só se manifestem vários anos depois.
Para avaliar a utilização destas tecnologias, os especialistas propõem cinco critérios fundamentais: gravidade da doença, existência de tratamentos alternativos, duração prevista dos efeitos, riscos associados à administração e capacidade de acompanhar os pacientes durante vários anos. Defendem também a criação de registos independentes e sistemas de monitorização prolongada, uma vez que os ensaios clínicos, geralmente realizados com grupos reduzidos e durante períodos limitados, podem não detectar efeitos adversos raros ou tardios.
Outro obstáculo é o custo. Algumas terapias genéticas já disponíveis ultrapassam um milhão de dólares por paciente, o que poderia representar uma pressão significativa sobre os sistemas de saúde caso fossem aplicadas a doenças que afectam milhões de pessoas. Embora os primeiros estudos sobre a redução prolongada do colesterol LDL, conhecido como «mau colesterol», revelem potencial, os investigadores consideram que a utilização generalizada destas intervenções dependerá da demonstração de benefícios duradouros, riscos controláveis e custos acessíveis